Un premier patient, un petit garçon, a reçu une dose d'une nouvelle thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne, maladie incurable emblématique du Téléthon, campagne de dons française pour financer des recherches sur les maladies rares, ont annoncé mardi l'association responsable de cette collecte et son laboratoire de recherche.

Le petit garçon, dont l'âge n'est pas précisé, a reçu le 17 mars une première dose de cette thérapie génique (baptisée GNT 0004) à l'hôpital Trousseau à Paris, doté d'une plateforme d'essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires.

Il est le premier patient auquel ce traitement soit administré, dans le cadre d'un essai clinique international.

C'est "une nouvelle étape déterminante et ô combien symbolique", souligne dans un communiqué l'association AFM-Téléthon, fondée en 1958 par des parents d'enfants atteints de cette maladie et organisatrice depuis 1987 à la télévision publique française du Téléthon, une adaptation du Jerry Lewis MDA Telethon créé en 1966 par l'acteur, décédé en 2017, pour lever des fonds destinés à la lutte contre les dystrophies musculaires.

"Nous nous sommes levés pour que plus personne ne vive ce que nous avons vécu, la mort d'un enfant", rappelle la présidente de l'association, Laurence Tiennot-Herment, dont le fils avait la même maladie.

La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare et évolutive qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme et concerne 1 garçon sur 3.500.

"L'essai a reçu une autorisation en France, au Royaume-Uni (des demandes d'autorisation sont en cours aux Etats-Unis et en Israël) et inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche", explique dans un communiqué distinct Généthon, le laboratoire de recherche créé il y a 30 ans grâce au financement du Téléthon.

Ce médicament s'administre en une seule injection intraveineuse, la thérapie génique consistant à introduire du matériel génétique dans des cellules.

Selon l'AFM-Téléthon, trois autres essais de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne sont actuellement en cours au niveau national aux Etats-Unis.

Pour sa 34e édition, en décembre dernier, le Téléthon en France a permis de récolter 77 millions d'euros malgré l'annulation, pour cause de confinement, des animations qui symbolisent ce marathon caritatif.