© Rob Stevens KU Leuven
Le Prix Generet 2024 pour les Maladies Rares a été décerné au professeur Patrik Verstreken, chercheur au Centre de recherche sur le cerveau et les maladies de la VIB-KU Leuven, a annoncé vendredi la Fondation Roi Baudouin. Il est récompensé pour ses recherches sur la démence précoce. Ce prix prévoit un budget de recherche d'un million d'euros, ce qui en fait la distinction la plus prestigieuse pour les maladies rares en Belgique, précise la Fondation Roi Baudouin.
Entre 300 et 400 Belges souffrent de démence précoce. Ses symptômes sont connus: perte de mémoire, sautes d'humeur, troubles du comportement, etc. Certains patients peuvent néanmoins les voir apparaître très tôt, dès l'âge de 40 ou 50 ans.
"Il s'agit de versions apparentées à la maladie d'Alzheimer", explique le lauréat du Prix Generet. Ses recherches se concentrent actuellement sur une grande famille mexicaine, dont les membres sont touchés par cette mutation. L'équipe de Patrik Verstreken étudie la manière dont une forme spécifique de démence précoce peut être traitée avec des oligonucléotides antisens (ASO), "une sorte de médicament qui modifie l'expression de certaines parties de l'ADN", poursuit le chercheur.
"Nous disons aux cellules cérébrales de ne pas suivre l'instruction du gène muté d'un des deux parents, mais de suivre l'instruction du gène préséniline de l'autre parent, qui ne contient pas d'erreur", ajoute Patrik Verstreken.
Le Prof. Verstreken souligne que le travail de son équipe internationale, composée de 25 personnes, se fait en étroite collaboration avec d'autres chercheurs et chercheuses. « Le Prof. Bart De Strooper (KU Leuven) travaille sur le gène préséniline depuis environ 30 ans. Et les ASO sont également utilisés pour d'autres formes rares de maladies neurodégénératives, comme l’atrophie multisystématisée (AMS) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Que faisons-nous de plus ? Les ASO sont des séquences de 'lettres', comme l'ADN : nous devons les concevoir de manière à ce qu'ils reconnaissent exactement l'erreur dans l'ADN et s'y attachent. Grâce à la collaboration de la généticienne Kristel Sleegers (UAntwerpen), nous pouvons travailler sur le matériel génétique de patients et analyser la séquence de la mutation pour adapter les ASO en fonction. Nous espérons créer de quatre à huit ASO avec lesquels nous pourrions aider 80 % des personnes porteuses de mutations sur le gène préséniline. »
La difficulté de cette technologie prometteuse réside dans le fait que, lorsque les ASO sont injectés dans le sang, il leur est très difficile de pénétrer dans le cerveau car ils ne peuvent pas traverser la barrière hémato-encéphalique. La seule manière de les introduire dans le cerveau consiste à les injecter directement à la base de celui-ci. Pour ce faire, les ASO vont être couplés avec des nano-corps, qui ont la propriété de pouvoir franchir la barrière hémato-encéphalique. « La procédure n’est pas anodine, mais des infirmières spécialisées ont de l'expérience dans ce domaine. La méthode est également approuvée par les autorités de régulation des médicaments EMA (Europe) et FDA (États-Unis), ce qui est un grand avantage. Les patients auront probablement besoin de trois à quatre injections par an. »
Patrik Verstreken prévoit une possible médication pour les patients "dans une dizaine d'années".
Géré par la Fondation Roi Baudouin, le Fonds Generet a pour ambition de faire de la Belgique un pôle international de recherche sur les maladies rares. Le professeur Verstreken succède à Sabine Costagliola, récompensée en 2023 pour ses recherches sur les maladies thyroïdiennes rares.
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