Le remboursement d'un traitement contre la mucoviscidose étendu aux enfants dès deux ans

Le médicament Kaftrio pour le traitement de la mucoviscidose sera intégralement remboursé à partir du 1er février 2025 pour les enfants âgés de deux à cinq ans, a indiqué l'Institut national d'assurance maladie-invalidité (Inami).

Ce remboursement concerne spécifiquement le médicament Kaftrio, qui est désormais disponible sous forme de granulés pour suspension buvable, ce qui rend leur ingestion par de jeunes enfants plus facile. Environ 70 patients de deux à cinq ans atteints de mucoviscidose pourront en bénéficier.

Depuis deux ans, le médicament Kaftrio est de plus en plus largement remboursé pour les personnes atteintes de mucoviscidose. Il est ainsi pris en charge depuis le 1er septembre 2022 pour les personnes atteintes de mucoviscidose de plus de 12 ans avec au moins une mutation F508del (la plus fréquente). Moins d'un an plus tard, le remboursement a également été étendu aux mineurs âgés de six à 11 ans.

La mucoviscidose est une maladie lourde qui a un impact majeur sur la charge de morbidité et sur la qualité de vie des patients. D'origine génétique, elle est due à un gène défectueux, qui peut mener à l'obstruction des voies et canaux digestifs (intestin, pancréas, foie), provoquant des troubles digestifs et hépatiques.

Plusieurs études cliniques montrent que le médicament Kaftrio aide à améliorer la fonction pulmonaire, réduit le nombre d'infections et le recours à des antibiotiques, et offre aux patients une meilleure qualité de vie.

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