La drépanocytose est due à un défaut de la sous-unité β-globine de l’hémoglobine adulte. L’hémoglobine falciforme polymérise dans des conditions hypoxiques, entraînant l’apparition de globules rouges malformés qui hémolysent et provoquent une vaso-occlusion entraînant des lésions...
CRISPR-Cas9 appliqué avec succès dans la drépanocytose
